Nucleïnezuurtherapieën, waaronder DNA, RNA, siRNA, ASO's en mRNA, zijn naar voren gekomen als krachtige behandelingsmodaliteiten voor genetische, infectieuze en oncologische ziekten. Hun succes hangt echter af van effectieve toedieningssystemen die nucleïnezuren beschermen tegen afbraak en een efficiënte targeting van specifieke weefsels en cellen mogelijk maken. Zowel virale als niet-virale toedieningsplatforms zijn ontwikkeld om de stabiliteit, cellulaire opname en therapeutische werkzaamheid te verbeteren.
Niet-menselijke primaten (NHP's) behoren tot de meest waardevolle preklinische modellen voor het evalueren van systemen voor de toediening van nucleïnezuurmedicijnen vanwege hun nauwe genetische, fysiologische en immunologische gelijkenis met mensen. Ze bieden zeer translationele gegevens over biodistributie, farmacokinetiek, farmacodynamiek, immunogeniciteit en veiligheid, en helpen zo de kloof tussen knaagdierstudies en klinische onderzoeken te overbruggen.
NHP-onderzoeken hebben de ontwikkeling van mRNA-vaccins, siRNA- en antisense-therapieën en technologieën voor genbewerking ondersteund door effectieve toediening, aanhoudende biologische activiteit en gunstige veiligheidsprofielen aan te tonen. Terwijl nucleïnezuurtherapieën zich blijven ontwikkelen, blijven NHP-modellen essentieel voor het optimaliseren van toedieningsstrategieën, het verbeteren van de translationele voorspelbaarheid en het versnellen van de ontwikkeling van genetische medicijnen van de volgende- generatie.
